يصيب الرجال أكثر من النساء.. الصحة الأمريكية توافق على أغلى دواء في العالم لـ"مرض نادر"

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) على علاج جديد لمرض تخثر الدم النادر، وهو علاج باهظ الثمن، ويعد الأغلى في العالم.

وكلفة الدواء هي 3.5 مليون دولار أمريكي، ولكن رغم ذلك فإن سعره معقول مقارنة بفعاليته في علاج المرض النادر، وفق ما نقل موقع "ساينس أليرت".

والدواء المسمى Hemgenix، هو علاج جيني للهيموفيليا B، وهو مرض وراثي نادر يسبب انخفاض تخثر الدم. 

وتشمل الأعراض الأكثر خطورة نوبات نزيف عفوية ومتكررة يصعب إيقافها.

ويصيب الهيموفيليا B الرجال أكثر من النساء، وفي حين يصعب الحصول على رقم دقيق، تشير التقديرات إلى أن ما يقرب من 8000 رجل في الولايات المتحدة يعانون حاليًّا من المرض مدى الحياة، وفق تقرير الموقع.

لكن تكاليف العلاج مدى الحياة باهظة. وبالنسبة للذين يعانون من أعراض حادة، هناك حاجة إلى نظام علاج روتيني ومكلف، كما أن فعاليته تبدأ في التراجع مع مرور الوقت.

ويقدر الباحثون تكلفة العمر الافتراضي لكل مريض مصاب بالهيموفيليا B المتوسطة إلى الشديدة بحوالي 21 إلى 23 مليون دولار أمريكي، وفق التقرير.

واختبرت دراستان حتى الآن فعَّالية وسلامة الدواء. وفي إحدى الدراسات التي أجريت على 54 مشاركًا يعانون من الهيموفيليا B الشديدة أو المعتدلة، توصل الباحثون إلى نتائج جيدة للدواء، مما قلل من الحاجة إلى العلاجات البديلة الروتينية المتاحة حاليًّا للمرضى.

وشملت الآثار الجانبية الصداع والأعراض الشبيهة بالإنفلونزا وارتفاعات الإنزيم في الكبد، وكلها يجب مراقبتها بعناية للمضي قدما في العلاج.

ويقول بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الأغذية والعقاقير "توفر موافقة اليوم خيارًا علاجيًّا جديدًا للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B وتمثل تقدمًا مهمًّا في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من الأمراض المرتبطة بهذا النوع من الهيموفيليا".

ليس من الواضح بعد ما إذا كان هذا العلاج الجيني هو علاج للهيموفيليا B، ولكن النتائج الأولية واعدة.

وتقوم وكالة الأدوية الأوروبية ومنظمو الأدوية في المملكة المتحدة وأستراليا الآن أيضًا بمراجعة العلاج الجيني للاستخدام.