8 معلومات عن ثاني أغلى علاج في العالم لمرض ضمور العضلات دوشين
ثاني أغلى علاج بالعالم، وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج جيني لعلاج الأطفال المصابين بمرض الضمور العضلات وهو دواء Elevidys والذي يعتبر ثاني أغلى دواء بالعالم بعد علاج Hemgenix بقيمة 3.5 مليون دولار.
Elevidys ثاني أغلى علاج بالعالم
تنشر فيتو أهم المعلومات عن العلاج الجديد:
١- ثاني أغلى علاج في العالم
٢-يبلغ تكلفته 3.2 مليون دولار
٣- يؤخذ مرة واحدة في العمر
٤-يقوم بتعويض الجسم عن الجين الناقص المسئول عن نمو العضلات
٥-يحسن الوظيفة الحركية للأطفال
٦- خضع لجميع التجارب السريرية
٧- العلاج حصل علي موافقة التسجيل السريع من هيئة الغذاء والدواء الأمريكية
٨-تم اعتماده للأطفال الذين تبلغ أعمارهم 4 و5 سنوات.
مرضى الضمور العضلي دوشين
وأكدت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية FDA أن الدواء، خضع للتجارب الإكلينيكية وأثبت أنه تحسن حالة المرض لدى مرضى الضمور العضلي دوشين.
وقالت هيئة الدواء الأمريكية إن العلاج يعتبر طفرة لأنه يؤخذ مرة واحدة ويعتمد الدواء في تقنية عمله على تعويض الجسم بالجين الناقص المسئول عن الإصابة بالمرض.
مرض الضمور العضلي الدوشين يسبب ضعفًا تدريجيًا للعضلات
ويسبب مرض الضمور العضلي الدوشين ضعفًا تدريجيًا للعضلات يمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي عندما يصبحون مراهقين، ولا يعيش الكثير منهم جيدًا في الثلاثينيات من العمر.
ومرض ضمور العضلات من الأمراض الجينية التي تسبب ضعف تدريجي وفقدان لعضلات الجسم ويصبح عند الاصابة به الطفل غير قادر علي المشي والحركة ويقضي حياته على كرسي متحرك ويسبب له الإعاقة
ويعتبر مرض ضمور العضلات دوشين أكثر أنواع ضمور العضلات شيوعا ويحدث المرض بسبب خلل جيني في الجزء المسئول عن نمو العضلات بشكل سليم.
أعراض الإصابة بمرض ضمور العضلات دوشين
وتبدأ أعراض الإصابة بمرض ضمور العضلات دوشين في مرحلة الطفولة ويتعرض الذكور للإصابة به في أغلب الحالات ويصيب الإناث في حالات نادرة وتكون الوفاة مصير هؤلاء الأطفال.
وتتضمن أعراض الإصابة بمرض ضمور العضلات دوشين:
١- تأخر في المشي وفقدان القدرة على المشي
٢-صعوبة التنفس
٣- صعوبة في الحركة وصعود السلالم
٤-يسبب ضعف التوازن
٥- السقوط المتكرر.
٦- صعوبة في الركض.
٧- تضخم في عضلات الساقين
٨- ضعف في مهارات الحركة.
مرض الضمور العضلي دوشين
وأكدت هيئة الدواء الأمريكية أن مرض الضمور العضلي دوشين يصيب ما يقدر بطفل من بين 3300 ذكور.
وقالت هيئة الدواء الأمريكية إن العلاج المسمى Elevidys يبلغ تكلفته 3.2 مليون دولار للجرعة الواحدة والدواء مصمم ليتم تناوله مرة واحدة فقط.
وأشارت هيئة الدواء الأمريكية إن العلاج تمت الموافقة عليه للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات، وتمثل حوالي 6٪ من الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني ومن المقرر أن تقوم الشركة المنتجة بتسعير العقار عند 2.8 مليون دولار لكل مريض، وهو ما قد يدر عائدات بقيمة 2.1 مليار دولار علي الشركة المنتجة.
ويعتبر هذا السعر ليس بعيدا عن العلاجات الجينية الأخرى التي تؤخذ مرة واحدة، والتي تجاوزت 3 ملايين دولار لكل مريض في السنوات الأخيرة
دواء Elevidys يعتبر ثاني أغلى عقار في العالم
كما أن دواء Elevidys يعتبر ثاني أغلى عقار في العالم، بعد علاج Hemgenix بقيمة 3.5 مليون دولار
وتعتبر موافقة هيئة الدواء الأمريكية علي العلاج تقدم مهم في علاج الضمور العضلي الدوشين، وهو مرض لم يكن له ادوية تحقق الشفاء الكامل وعلاجات محدودة ويسبب المرض تدهور تدريجي في صحة الإنسان بمرور الوقت.
نقدم لكم من خلال موقع (فيتو)، تغطية ورصدًا مستمرًّا على مدار الـ 24 ساعة لـ أسعار الذهب، أسعار اللحوم ، أسعار الدولار ، أسعار اليورو ، أسعار العملات ، أخبار الرياضة ، أخبار مصر، أخبار اقتصاد ، أخبار المحافظات ، أخبار السياسة، أخبار الحوادث ، ويقوم فريقنا بمتابعة حصرية لجميع الدوريات العالمية مثل الدوري الإنجليزي ، الدوري الإيطالي ، الدوري المصري، دوري أبطال أوروبا ، دوري أبطال أفريقيا ، دوري أبطال آسيا ، والأحداث الهامة و السياسة الخارجية والداخلية بالإضافة للنقل الحصري لـ أخبار الفن والعديد من الأنشطة الثقافية.
