المرض الأبشع والعلاج الأغلى في العالم.. 35 مليون جنيه قيمة حقنة ضمور العضلات الشوكي.. وشفاء «ريان» يفتح باب الأمل لآلاف الأطفال

ضمور العضلات مرض من أبشع الأمراض، التي تواجه صعوبة في العلاج به، ومعظم أدويته حديثة وغالية للغاية، حديثا تم اعتماد حقنة تُعتبر هي الأغلى في العالم تبلغ قيمتها نحو 35 مليون جنيه، يسعى لأخذها أكثر من طفل مصري آخرهم الطفل رشيد.

ومن جانبه، قال الدكتور حسين عبدالهادي الأمين العام لاتحاد نقابات المهن الطبية، خلال مداخلة هاتفية مع برنامج «كلمة أخيرة» الذي تقدمه الإعلامية لميس الحديدي على شاشة «on e، إن أي جهة لم تتقدم حتى الآن بطلب إعفاء من رسوم تلك الحقنة لحالة الطفل رشيد.


وأبدى تخوفًا من أن الشركة المصنعة قبل تسجيل الدواء في مصر عليها اتخاذ بعض الإجراءات، واستيفاء الشروط بما فيها الضرائب والجمارك والفائدة الطبية وموافقة لجنة الصيدلة بوزارة الصحة وهيئة الدواء.


أغلى حقنة

وتعتبر تلك الحقنة أغلى حقنة في العالم، حقن بها الطفل المصري "ريان" منذ عدة شهور، وأعرب محمد مصباح والد الطفل آنذاك، عن سعادته البالغة بعد حصول نجله على أغلى حقنة في العالم.


وقال: «مش قادر أقولك على الفرحة اللي أنا فيها، سعيد جدًا»، مضيفا أن هذا الأمر تم بفضل الله، وبفضل الدكتورة ناجية علي فهمي، أستاذ أمراض المخ والأعصاب في جامعة عين شمس.

حقنة زولجينزما

وأعلنت أستاذة أمراض المخ والأعصاب، ومديرة وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس ناجية علي فهمي، أن هذا الطفل مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، وتم حقنه بالدواء الأغلى سعرا في العالم ويسمى "زواجينزما zolgensma".

وذكرت الدكتورة ناجية، أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وقد أنتجته شركة متخصصة في العلاج الجيني.

وأوضحت أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجانا في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها وتضع شروطا لاختيار الأطفال المرضى منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بـ8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة باختيار حالة الطفل ريان من محافظة الإسكندرية، والذي يتم عامه الثاني بعد أيام.

وفقاً لموقع «swissinfo»، فعقار Zolgensma، وافقت السلطات الأمريكية على هذا العلاج الجيني من شركة نوفارتيس التي تتخذ من سويسرا مقرا لها، وأعلنت إنه يصل سعر بيعه للعموم إلى 2.1 مليون دولار بما يعادل 34 مليون جنيه مصري.

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

وتأتي موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على «Zolgensma» كدواء للأطفال دون الثانية من العمر، المصابين بضمور العضلات الشوكي الفتاك، بمن فيهم أولئك الذين لم تظهر عليهم الأعراض بعد.

وأكدوا أن الكثير من المواقع الطبية العالمية أن الدواء يعالج الأطفال أقل من عامين، والذين تم تأكيد إصابتهم من خلال اختبار وراثي، ويعمل الدواء عن طريق توفير نسخة صحيحة من الجين المعيب، ما يسمح للخلايا العصبية بالبدء في إنتاج البروتين اللازم، وإيقاف التدهور الناتج، ومن ثم ينمو الطفل بشكل طبيعي.

نوفارتي

وذكرت وسائل إعلام أن شركة «Novartis» دافعت عن الرقم الباهظ للغاية مقابل «Zolgensma»، مشيرة إلى أن العلاج يستخدم لمرة واحدة فقط، الأمر الذي يعتبر أفضل من العلاجات طويلة الأمد وبتكلفة مئات الآلاف من الدولارات سنويا.

وحاولت «Spinraza» عرض الدواء في أبريل الماضي مقابل 5 ملايين دولار، لكن تقديرات بينت أن القيمة مبالغ فيها للغاية، ما أجبر الشركة المصنعة على عرض الدواء بسعر أقل.

ومن جهتها، في وقت سابق، نقلت صحيفة الإمارات اليوم عن شركة «نوفارتي» المنتجة للدواء أن السبب وراء ارتفاع سعر الدواء ليصبح الأغلى عالمياً أنه بالنظر إلى الكلفة الإجمالية لرعاية الأطفال الذين يعانون ضمور العضلات الشوكية، الذين يعانون ضعفاً شديداً يحتاج بعضهم إلى البقاء على قيد الحياة من خلال الدعم بمساعدة جهاز التنفس الصناعي وأنابيب التغذية بالغاز الطبيعي، لسنوات عديدة، الأمر الذي يجعلهم في حاجة إلى رعاية صحية تكلف ملايين الدولارات.