بمليوني دولار.. حكاية حقنة zolgensma والأمراض التي تعالجها
ضجت مواقع التواصل الاجتماعي المختلفة بصور الطفل رشيد، خلال الساعات الماضية، بعدما كشف والده عن المعاناة التي يعيشها بسبب حالة مرضية نادرة، وهو مرض ضمور العضلات الشوكي.
ما هو مرض ضمور العضلات الشوكي؟
ويعد مرض «ضمور العضلات الشوكي» مرضاً فتاكاً ناتجاً عن عيب وراثي يُضعف عضلات الشخص، بحيث يصبح غير قادر على الحركة، ويمكن أن يضعف في النهاية القدرة على البلع أو التنفس، ويموت الأطفال الذين يولدون وهم مصابون بالمرض قبل سن الثانية إذا لم يتلقوا العلاج، وتبلغ نسبة الإصابة بمرض ضمور العضلات الشوكي 10 لكل 100 ألف شخص عالمياً
علاج مرض ضمور العضلات الشوكي
الحل الوحيد لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي هو الحفاظ على جلسات العلاج الطبيعي يوميًا ومدى الحياة، حتى لا تتدهور حالة المريض بالإضافة إلى أخذ حقنة zolgensma، وتعتبر تلك الحقنة باهظة الثمن، ومن أهم شروطها هى أخذها قبل أن يتم الطفل سنتين من عمره.
دواء Zolgensma
تصدّر دواء Zolgensma الجيني لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي قائمة الأدوية الأغلى في العالم، بقيمة تقدر بنحو ثمانية ملايين درهم، وسط تساؤلات حول الأسباب وراء هذه القيمة، وما الذي يقدمه للمريض دون غيره من الأدوية.
وتأتِ موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على «Zolgensma» كدواء للأطفال دون الثانية من العمر، المصابين بضمور العضلات الشوكي الفتاك، بمن فيهم أولئك الذين لم تظهر عليهم الأعراض بعد.
وحاليا، يُعتبر Zolgensma العلاج السابع عشر للخلايا والجينات الذي يتم إدراجه في القائمة المعتمدة من طرف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، لكن هذه الإدارة تتوقع أن تعتمد ما بين 10 إلى 20 علاج خلية وجيني في عام 2025. وتم إجراء حوالي 2600 تجربة سريرية للعلاج الجيني في 38 دولة.
وأوضح الباحثون أن الدواء الجديد يدعى "Zolgensma" من إنتاج شركة نوفارتس العالمية، وهو ثانى عقار فى العالم لعلاج مرض الهزال النادر فى العضلات، وضمور العضلات الشوكى (SMA) وسعره يفوق سلفه، العقار الآخر "Spinraza" الذى يكلف 750 ألف دولار للجرعة الأولى.
آلية عمل دواء Zolgensma
ويتعامل دواء «Zolgensma» وهو علاج جيني مع السبب الجذري للمرض، أي الجينة المعيبة، بحيث يسلم الفيروس الآمن جيناً بشرياً طبيعياً يسمى (SMN1) يعمل بكامل طاقته إلى الخلايا العصبية الحركية المستهدفة التي تفتقد هذا الجين، ما يؤدي بدوره إلى تحسين حركة العضلات ووظائفها، كما يحسن البقاء على قيد الحياة.
ويعتمد هذا العلاج على إعطاء المورث السليم خلال ناقلات الفيروس الخاص بضمور العضلات، من خلال حقن الطفل المريض عن طريق الوريد لمرة واحدة، بحيث يعمل على تحسين استجابة الخلايا العصبية الحركية للطفل، ويتم تحديد جرعة العلاج حسب وزن المريض.
سبب ارتفاع سعر دواء Zolgensma
وذكرت وسائل إعلام أن شركة «Novartis» دافعت عن الرقم الباهظ للغاية مقابل «Zolgensma»، مشيرة إلى أن العلاج يستخدم لمرة واحدة فقط، الأمر الذي يعتبر أفضل من العلاجات طويلة الأمد وبتكلفة مئات الآلاف من الدولارات سنويا.
