تعرف على أغلى دواء في العالم يشفي مرض ضمور العضلات نهائيا
"زولجينزما" أحدث الأدوية لعلاج مرضى ضمور العضلات من إنتاج إحدى الشركات السويسرية وهو يعتبر من أغلي الأدوية في العالم ويصل ثمنه عالميا إلى ٢.١ مليون دولار ويستخدم لعلاج مرض "ضمور العضلات الشوكى عند الرضع".
ويعد مرض ضمور العضلات، أحد الأمراض الوراثية وله عشرات الأنواع يسبب ضعفًا تدريجيًا في العضلات، ويصاحب مرض ضمور العضلات صاحبه إلى أن يتوفى.
ومرض ضمور العضلات نوع واحد من أنواع متعددة للضمور، فهناك ضمور العضلات، وضمور الأعصاب، والضمور الطرفي والشوكي.
وتوجد أدوية تقلل من نسب إصابات المرض بالإعاقة على مدار عمرهم إلا أن تكلفتها مرتفعة للغاية، وترتفع نسب الإصابات في مصر بنسبة كبيرة بسبب زواج الأقارب، كما يتسبب المرض في فقدان الأطفال القدرة على الحركة ثم الوفاة.
وتمثل نسبة الإصابة به في العالم هي 1 إلى 3500 لكل مولود ذكر مصاب بنوع دوشين ذكور، كما تبلغ نسبة الإصابة في مصر مليون مصاب بأمراض ضمور العضلات التي تتعدى أنواعها الـ65 نوعا، ويصاب به من 200 إلى 250 مريضا سنويا.
وقامت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس برئاسة الدكتورة ناجية فهمي أستاذ المخ والأعصاب بجامعة عين شمس بعلاج أول طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، بدواء "زولجينزما zolgensma" والذي يعد الدواء الأعلى سعراً في العالم وتبلغ قيمته 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيهاً مصرياً.
وأوضحت الدكتورة ناجية فهمي أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2019.
وأضافت أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجاناً في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع شروطاً لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بـ 8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة باختيار حالة الطفل «ريان» من محافظة الإسكندرية والذي يتم عامه الثاني بعد أيام.
ضمور العضلات
وأكدت الدكتورة ناجية فهمي أنه تم إجراء عملية الحقن للطفل في مستشفى عين شمس التخصصي موضحة أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس.
أوضحت أن الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات وأول طفل تم حقنه عمره الآن خمس سنوات ونصف، حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجياً على مراحل، يجري خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي.
الطفل المصري ريان
وبخصوص الطفل المصري «ريان» أكدت الدكتورة ناجية أن الطفل سيتم حقنه بالدواء الجيني وبعدها يتم متابعته على مدار 3 أشهر في كافة الوظائف العضوية، من خلال فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام بمستشفى عين شمس التخصصي، إضافة إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب.
وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، تؤكد الدكتورة ناجية فهمي أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء ولكن تكاليفه خارج قدرات الدولة والأشخاص.
ويعد مرض ضمور العضلات، أحد الأمراض الوراثية وله عشرات الأنواع يسبب ضعفًا تدريجيًا في العضلات، ويصاحب مرض ضمور العضلات صاحبه إلى أن يتوفى.
ومرض ضمور العضلات نوع واحد من أنواع متعددة للضمور، فهناك ضمور العضلات، وضمور الأعصاب، والضمور الطرفي والشوكي.
وتوجد أدوية تقلل من نسب إصابات المرض بالإعاقة على مدار عمرهم إلا أن تكلفتها مرتفعة للغاية، وترتفع نسب الإصابات في مصر بنسبة كبيرة بسبب زواج الأقارب، كما يتسبب المرض في فقدان الأطفال القدرة على الحركة ثم الوفاة.
وتمثل نسبة الإصابة به في العالم هي 1 إلى 3500 لكل مولود ذكر مصاب بنوع دوشين ذكور، كما تبلغ نسبة الإصابة في مصر مليون مصاب بأمراض ضمور العضلات التي تتعدى أنواعها الـ65 نوعا، ويصاب به من 200 إلى 250 مريضا سنويا.
وقامت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس برئاسة الدكتورة ناجية فهمي أستاذ المخ والأعصاب بجامعة عين شمس بعلاج أول طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، بدواء "زولجينزما zolgensma" والذي يعد الدواء الأعلى سعراً في العالم وتبلغ قيمته 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيهاً مصرياً.
وأوضحت الدكتورة ناجية فهمي أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2019.
وأضافت أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجاناً في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع شروطاً لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بـ 8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة باختيار حالة الطفل «ريان» من محافظة الإسكندرية والذي يتم عامه الثاني بعد أيام.
ضمور العضلات
وأكدت الدكتورة ناجية فهمي أنه تم إجراء عملية الحقن للطفل في مستشفى عين شمس التخصصي موضحة أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس.
أوضحت أن الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات وأول طفل تم حقنه عمره الآن خمس سنوات ونصف، حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجياً على مراحل، يجري خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي.
الطفل المصري ريان
وبخصوص الطفل المصري «ريان» أكدت الدكتورة ناجية أن الطفل سيتم حقنه بالدواء الجيني وبعدها يتم متابعته على مدار 3 أشهر في كافة الوظائف العضوية، من خلال فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام بمستشفى عين شمس التخصصي، إضافة إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب.
وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، تؤكد الدكتورة ناجية فهمي أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء ولكن تكاليفه خارج قدرات الدولة والأشخاص.
