أول علاج جيني للأطفال المصابين بضمور العضلات.. هيئة الدواء الأمريكية تعتمد حقنة جديدة للأعمار أقل من عامين.. التكلفة 425 ألف دولار.. وارتفاع إنزيمات الكبد والقيء أبرز آثاره الجانبية

يعد مرض ضمور العضلات أحد الأمراض الوراثية، التي ليس لها علاج شاف حتى الآن في مصر، بينما توجد أدوية تقلل من نسب إصابات المرضى بالإعاقة على مدار عمرهم إلا أن تكلفتها مرتفعة للغاية.

زواج الأقارب
وترتفع نسب الإصابات في مصر بنسبة كبيرة بسبب زواج الأقارب، وتتمثل خطورة المرض في أنه يتسبب في فقدان الأطفال القدرة على الحركة ثم الوفاة.

ووافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج جيني جديد يسمى Zolgensma لمرض ضمور العضلات الشوكي SMA أحد أنواع ضمور العضلات.

عقار جديد
والعقار الجديد في شكل حقن "Zolgensma" وهو أول علاج معتمد لعلاج الأطفال في عمر صغير، أقل عن عامين، ومصابين بضمور عضلي فقري إلا أن تكلفته مرتفعة للغاية وتبلغ 425 ألف دولار بحسب الشركة المنتجة له.

وكأي دواء له آثار جانبية، أكدت هيئة الدواء الأمريكية أن الآثار الجانبية الأكثر شيوعا هي إنزيمات الكبد المرتفعة والقيء، كما أن المرضى الذين يعانون من ضعف الكبد أكثر عرضة للإصابة بإصابة خطيرة في الكبد، لذا يجب متابعة وظائف الكبد للمرضى لمدة 3 أشهر على الأقل بعد تناول العقار.

ووفقا للشركة المنتجة فن سعر العقار هو نصف التكلفة المقدرة بـ4 ملايين دولار لعلاج المرض، ويعد Zolgensma علاج لمرة واحدة لمنع وفاة الخلايا العصبية الحركية.

أسعار الأدوية
وأكد عدد من أساتذة المخ والأعصاب أن المشكلة الرئيسية لمرضي ضمور العضلات هي ارتفاع أسعار الأدوية الجديدة.

أشار الأطباء إلى وجود عقارين متوفرين منذ فترة في عدد من الدول أحدهما تكلفته 300 ألف دولار سنويا، والعقار الآخر 600 ألف دولار سنويًا، وتعمل تلك الأدوية على تأخر تدهور المرض بدلا من أن يصبح الطفل قعيدا في عمر 11 عاما.

وأوضحوا أن العقار الأول نجح المسئولون في بريطانيا في إدخاله إلى بروتوكولات العلاج، بعد رفع قضايا لــ250 طفلًا، بينما العقار الثاني رفضوا إدخاله نظرا لارتفاع تكلفته الباهظة.

كما يوجد عقار ثالث عبارة عن حقن في النخاع الشوكي لمرضى ضمور العضلات، يتم أخذها لمدة عامين وتصل تكلفتها إلى 25 مليون جنيه مصري.

وأكد الأطباء أن الأمل في وجود دواء جينى لضمور العضلات من خلال حقنة واحدة أو حقنتين إلا أن ثمنه مرتفع للغاية على ميزانية أي دولة.

مراكز متخصصة
وطالب أطباء المخ والأعصاب بضرورة وجود حملة لمرضى ضمور العضلات وإنشاء مراكز متخصصة تقدم الرعاية الكاملة من خلال تشخيص المرض، خاصة أنه يصعب تشخيصه حاليا، بالإضافة إلى توفير التحاليل الجينية للمرضى وتوفير التشخيص السليم لهم ولأسرهم، وتوفير كافة الخدمات الطبية والنفسية سواء العلاج الطبيعي والتغذية وعلاج التشوهات، وضرورة تكاتف كل جهات ومؤسسات الدولة والتوعية بمنع زواج الأقارب حتى لا تنجب الأمهات أطفالا مصابين بنفس المرض.

وتبلغ نسبة الإصابة بهذا المرض في العالم هي 1 إلى 3500 لكل مولود ذكر مصاب بنوع دوشين ذكور، كما تبلغ نسبة الإصابة في مصر مليون مصاب بأمراض ضمور العضلات التي تتعدى أنواعها الـ65 نوعا، ويصاب بمرض ضمور العضلات من 200 إلى 250 مريضا سنويا.