هيئة الدواء الأمريكية تعتمد علاجا لمرض النخاع العظمي النادر

قالت الدكتورة ماريان يسري، أستاذ طب الأطفال بجامعة القاهرة إن مرض التصلّب الدرني المعقد (TSC)، مرض وراثي يصيب الأطفال ويسبب لهم تشنجات حادة، ويؤثر سلبًا على أعضاء الجسم الأخرى مثل القلب، كما يسبب أورامًا حميدة في أجزاء أخرى من الجسم مثل الكلى والصدر.

وأضافت ماريان يسري أنه تم إطلاق علاج جديد لبعض المشكلات والمضاعفات التي يسببها هذا المرض مثل الأورام التي تصيب الأطفال في المخ، ويستخدم هذا العلاج في حالة زيادة الورم والتسبب في انسداد المجرى المائي، فنبدأ إعطاء العلاج للمريض لنقلل حجم الورم، كما يفيد هذا العلاج في حالة حدوث أورام على الكلى حيث يقلل حجم هذه الأورام أيضًا.

وأوضحت الدكتورة ميرفت مطر، أستاذ بوحدة أمراض الدم بقصر العيني أن تليف النخاع العظمي وزيادة عدد كريات الدم الحمراء من الأمراض النادرة المكتسبة (أي غير الموروثة)، التي تمثل خطورة بالغة على حياة المريض، كما أن صعوبة التشخيص وتأخره من العقبات الأساسية التي تواجه علاج هذه الأمراض في مصر.

وتابعت: "يأتي ذلك للعديد من الأسباب، على رأسها ندرة المرض، وضعف الوعي بطبيعته، وتشابه أعراضه بكثير من الأمراض الشائعة خاصة تضخم الطحال في مصر وانتشار البلهارسيا وفيروس سي، وتشمل أعراض المرض الأخرى الإحساس بالإرهاق وألم في البطن وتحت الضلوع وكذلك ألم العضلات والعظام والإحساس بسرعة الامتلاء عند الأكل وبالتالي خسارة الوزن بسرعة، وعادة ما يتم تشخيص المرض في مراحل متأخرة".

وعن الجانب العلاجي أشارت ميرفت مطر إلى أنه لم تكن هناك علاجات لتليف النخاع العظمي متوفرة حتى وقت قريب، ومؤخرا وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA"، على استخدام عقار "ruxolitinib" لعلاج مرض النخاع العظمي النادر، والذي يعد الدواء الأول من نوعه لعلاج هذا المرض، يستهدف العلاج الموجه خلايا الدم المسببة للمرض ليحولها إلى خلايا طبيعية.

جدير بالذكر أن تليف النخاع العظمى يحدث نتيجة استبدال النخاع بنسيج ليفي، مما يسبب عدم قدرة النخاع العظمى على إنتاج خلايا دم.

جاء ذلك، اليوم الأحد، خلال منتدى علمي للرابطة القومية للأمراض النادرة على هامش الاحتفال باليوم العالمي للأمراض النادرة بالتعاون مع جمعية مستشفيات أبو الريش للأطفال.